维莫非尼的一项开放标签、多中心的单臂试验

威罗菲尼小编发布于 2020-03-08 分类：威罗菲尼资讯阅读( 677 ) 评论( 0 )

关于脂质肉芽肿病ECD，相信大家都不是很了解，所以海得康海外医疗小编特意查阅了资料，了解到ECD病，又称脂质肉芽肿病或脂质肉芽肿瘤样增生症，是一种罕见的非郎格汉细胞组织细胞增生性疾病。

其特征在于称为组织细胞或组织巨噬细胞的特定类型白细胞的异常增殖。它于2016年被世界卫生组织宣布为组织细胞肿瘤。发病通常是在中年。该疾病涉及充满脂质的巨噬细胞，多核巨细胞，骨髓中淋巴细胞和组织细胞的炎性浸润以及长骨的全身性硬化的浸润。Trail4是一项开放标签、多中心的单臂试验，招募22位年龄≥16周岁非黑色素瘤BRAF V600突变阳性的ECD患者，22人开始服用剂量是960mg、一天两次、随餐或空腹，其中8人后期减少至720mg、一天两次，剩余的14人最终减少至480mg、一天两次，剂量减少至720 mg后的中位治疗持续时间为77天（4-1325），480 mg为236天（21-924）。

上文所述的实验结果显示，ECD患者的客观缓解率ORR为54.5%，随访时间中位数为26.6个月（范围为3.0至44.3个月），中位反应时间为11个月（95％CI：3.7,14.6），中位数DOR未获得。